Bij een ernstige of zeer ernstige aplastische anemie is er een behandel­indicatie. Bij een niet-ernstige aplastische anemie is er een behandel­indicatie indien patiënt afhankelijk is van transfusies.

Registratie

Open voor inclusie

Indien behandeling met ATG Register AA
Meer informatie

Eerstelijnsbehandeling

Patiënten ≤40 jaar of (indien goede conditie) ≤50 jaar

  • Indien gematchte sibling donor:
    • Allogene SCT:
      • Stamcelbron van voorkeur: beenmerg
      • Conditionering: cyclofosfamide + ATG
  •  Indien geen gematchte sibling donor:
    • Immuunsuppressieve therapie* (ATGAM/ciclosporine**)

Patiënten >40/50 jaar of geen kandidaat voor allogene SCT

  • Immuunsuppressieve therapie* (ATGAM/ciclosporine**)

Aternatieven

Opties indien geen kandidaat voor allogene SCT of intensieve immuun­suppressieve therapie (ATGAM/ciclosporine):

  • Ciclosporine monotherapie
  • Androgenen (danazol; er zijn aanwijzingen dat danazol i.c.m. ciclosporine de responskans verhoogt)
  • Eltrombopag

Er kunnen bij individuele patiënten goede redenen zijn om van de richtlijn voor eerstelijnsbehandeling af te wijken. Bijvoorbeeld het kiezen voor een allogene SCT met een gematchte niet-gerelateerde donor bij een jonge patiënt met een zeer ernstige aplastische anemie (gezien de risico’s van een langdurige neutropene periode).

* De overall response rate (ORR) van ATGAM/ciclosporine na 6 maanden ligt rond de 60%. De ciclosporine wordt tenminste 6 maanden gecontinueerd. Bij patiënten die responderen wordt geadviseerd om de ciclosporine daarna te continueren zolang de bloedwaarden stijgen. Als de bloedwaarden niet verder verbeteren kan de ciclosporine worden afgebouwd met 25 mg per 2 maanden. Bij daling van de bloedwaarden onder afbouw ciclosporine, kan de dosering weer worden verhoogd.

** In afwachting van de resultaten van de RACE studie zal naar verwachting in de toekomst eltrombopag aan de standaardbehandeling met ATGAM/ciclosporine worden toegevoegd.

Tweedelijnsbehandeling

Bij refractaire ziekte (3 - 6 maanden) na ATGAM/ciclosporine

  • Indien kandidaat voor allogene SCT:
    • Allogene SCT
  • Indien geen kandidaat voor allogene SCT:
    • Tweede kuur ATG/ciclosporine:
      • Dit dient dan konijn-ATG (thymoglobuline te zijn)
      • Responskans rond 30% (rond 65% bij recidief na eerdere respons op ATGAM/ciclosporine)
    • Eltrombopag:
      • Responskans 40%

Alternatieven

  • Herstel bloedbeeld nog afwachten onder continueren ciclosporine (indien lage transfusiefrequentie en neutrofielen >0,5*109/l)
  • Danazol (er zijn aanwijzingen dat danazol i.c.m. ciclosporine de responskans verhoogt)
  • Alemtuzumab

Ondersteunende behandeling

  • Transfusies:
  • Chelatietherapie bij secundaire ijzerstapeling
  • PJP profylaxe en herpesprofylaxe na ATG en na allogene SCT
  • Schimmelprofylaxe: starten bij zeer ernstige aplastische anemie (neutrofielen <0,2*109/l) en overwegen bij ernstige aplastische anemie (neutrofielen <0,5*109/l)

 

Ga terug naar de verworven AA homepage of lees meer over verworven AA:

Ga terug naar de algemene homepage Behandelprotocollen.