ga naar hoofdinhoud
Informatie voor zorgverleners Behandelprotocollen Aplastische anemie (verworven) (AA) Behandeling

Bij een ernstige of zeer ernstige aplastische anemie is er een behandel­indicatie. Bij een niet-ernstige aplastische anemie is er een behandel­indicatie indien patiënt afhankelijk is van transfusies.

Registratie

Open voor inclusie

Alle patiënten met nieuwe diagnose AA ≥18 jaar PEARL-NL
Meer informatie

Aandachtspunt levering ATGAM

Bij behandeling met ATGAM moet er rekening gehouden worden met leverings­tijd. Zie de medische instructies in het betreffende moederprotocol voor de te volgen procedure. 

Eerstelijnsbehandeling

Patiënten ≤40 jaar of (indien goede conditie) ≤50 jaar

  • Indien gematchte sibling donor:
  •  Indien geen gematchte sibling donor:
    • Immuunsuppressieve therapie (IST): ATGAM / ciclosporine ± eltrombopag*)
    • Allogene SCT: zie Indicaties en conditioneringen SCT voor keuze conditionering en stamcelbron van voorkeur

Landelijk wordt bij jonge patiënten met een niet-verwante donor immuun­suppres­sieve therapie (IST) als eerste­lijns­behandeling geadviseerd, met de mogelijkheid om hier gefundeerd van af te wijken. Bij de keuze tussen IST en allogene SCT in de eerste lijn spelen onder meer de diepte van de neutropenie, (door­gemaakte) infecties, aanwezig­heid monosomie 7 en de beschikbare donor (10/10 onverwante donor / mismatch onverwante donor / haplo-identieke donor) een rol.

Patiënten >40/50 jaar of geen kandidaat voor allogene SCT

  • Immuunsuppressieve therapie* (ATGAM/ciclosporine ± eltrombopag*)

Alternatieven

Opties indien geen kandidaat voor allogene SCT of intensieve immuun­suppressieve therapie (ATGAM/ciclosporine):

  • Ciclosporine monotherapie
  • Androgenen (danazol; er zijn aanwijzingen dat danazol i.c.m. ciclosporine de responskans verhoogt)
  • Eltrombopag
  • Combinatie ciclosporine en eltrombopag

* De overall response rate (ORR) van ATGAM/ciclosporine na 6 maanden ligt rond de 60%. De ciclosporine wordt tenminste 6 maanden gecontinueerd. Bij patiënten die responderen wordt geadviseerd om de ciclosporine daarna te continueren zolang de bloed­waarden stijgen. Als de bloed­waarden niet verder verbeteren kan de ciclosporine worden afgebouwd met 25 mg per 2 maanden. Bij daling van de bloedwaarden onder afbouw ciclosporine, kan de dosering weer worden verhoogd. Toevoegen van eltrom­bo­pag gedurende 6 maanden versnelt de tijd tot respons (RACE studie). Er is geen over­levings­winst aangetoond. Ook de kans op een recidief is niet kleiner. Eventuele lange-termijn effecten zijn nog onvoldoende duidelijk. Bij diepe neutropenie, infecties of bloedings­risico, kan eltrombopag worden toegevoegd.

Tweedelijnsbehandeling

Bij refractaire ziekte (3 - 6 maanden) na ATGAM/ciclosporine

  • Indien kandidaat voor allogene SCT:
  • Indien geen kandidaat voor allogene SCT:
    • Tweede kuur ATG/ciclosporine:
      • Dit dient dan konijn-ATG (thymoglobuline te zijn)
      • Responskans rond 30% (rond 65% bij recidief na eerdere respons op ATGAM/ciclosporine)
    • Eltrombopag:
      • Responskans 40%

Alternatieven

  • Herstel bloedbeeld nog afwachten onder continueren ciclosporine (indien lage transfusiefrequentie en neutrofielen >0,5*109/l)
  • Danazol (er zijn aanwijzingen dat danazol i.c.m. ciclosporine de responskans verhoogt)
  • Alemtuzumab

Ondersteunende behandeling

 

Ga terug naar de verworven AA homepage of lees meer over verworven AA:

Ga terug naar de algemene homepage Behandelprotocollen.