Registratie
Open voor inclusie
| Alle nieuwe patiënten | PNH registry Meer informatie |
Studies
Zie Studieprotocollen PNH voor de lopende studies in het Radboudumc.
Transfusie
Erytrocytentransfusie
- De indicatiestelling voor een transfusie geschiedt conform de meest recente CBO richtlijn Bloedtransfusie
- De transfusie dient Parvovirus B19-veilig te zijn indien patiënt hier seronegatief voor is
- Transfundeer PNH patiënten met transfusie-afhankelijkheid met ABO identieke en D, CcEe, K (en zo mogelijk ook Jka) compatibele erytrocytenproducten
- Bij patiënten met transfusie-afhankelijkheid dient men alert te zijn op het ontstaan van ijzerstapeling
Trombocytentransfusie
- Vermijd bij een trombocytentransfusie aan PNH patiënten ABO major en zoveel mogelijk ook ABO minor incompatibiliteit. In geval van ABO minor incompitabiliteit wordt aangeraden trombocyten te concentreren om complementactivatie als gevolg van een eventuele trombocytentransfusiereactie te voorkomen
- Bij patiënten met eculizumab: omdat plasma complement bevat, mogen trombocyten alleen in plasma-arm bewaarmedium of geconcentreerd in een spuit worden toegediend. Omdat trombocyten in plasma-arm bewaarmedium nog steeds een kleine hoeveelheid complement bevatten, moet men bij meerdere trombocytentransfusies alert zijn op toename van complement-gemedieerde hemolyse
Plasmatransfusie
- Geen toediening van plasmaproducten, tenzij geen andere mogelijkheid. Dit gezien plasma complement bevat. Overweeg eventueel extra toediening eculizumab
Suppletie
- Foliumzuur:
- Dosering 1 dd 5 mg
- Ook wanneer er geen sprake is van een foliumzuurdeficiëntie
- IJzerpreparaat:
- Dosering afhankelijk van bloedbeeld en ijzerstatus, meestal is 1 dd 200 mg ferrofumaraat voldoende
- IJzersuppletie kan meestal gestaakt worden bij start eculizumab
Eculizumab
Werking eculizumab
Eculizumab remt complement-gemedieerde hemolyse door het blokkeren van complementfactor 5. De dosis eculizumab is er op afgestemd om onder normale omstandigheden het complement geremd te houden. Bij zwangerschap, bevalling, operatie, stress, infectie kan dit tekort schieten en moet beoordeeld worden of aanpassing van de behandeling geïndiceerd is.
Indicaties voor starten van eculizumab bij PNH
- Ernstige hemolyse, waarvoor transfusie-afhankelijkheid (>4 transfusies in 12 maanden)
- PNH gerelateerde trombose
- Complicaties geassocieerd met hemolyse: nierfalen en/of pulmonale hypertensie
- Zwangerschap, vanaf tweede trimester of eerder in geval van verergering van hemolyse
- Hemolyse en PNH gerelateerde symptomen, die in grote mate interfereren met de kwaliteit van leven
- Uitzonderlijke gevallen, na consensus in de landelijke PNH werkgroep
Bijwerkingen eculizumab
- Verhoogde infectiegevoeligheid, in het bijzonder een verhoogd risico op infectie met N. meningitidis
- Hoofdpijn na eerste toedieningen
Behandeling met eculizumab vindt plaats onder begeleiding van het PNH expertisecentrum, na bespreking in de landelijke indicatiecommissie eculizumab.
Zie intern protocol PNH - Werkwijze, logistiek en contactpersonen (afgeschermd) voor verdere informatie.
Antistolling
Voor behandeling en ter preventie van een PNH gerelateerde trombose. Het effect van antistolling op de preventie van een PNH gerelateerde trombose is discutabel.
Indicaties voor starten van antistolling bij PNH
- Bij een doorgemaakte trombose
- Bij een PNH kloongrootte >50% die niet wordt behandeld met eculizumab. Bij starten van eculizumab kan antistolling na 3 maanden na start eculizumab gestopt worden
- Bij zwangerschap
Er dienen geen contra-indicaties te zijn voor antistolling zoals een trombopenie of bloedingscomplicaties.
Behandeling bij ingrepen
Gezien de verhoogde kans op toegenomen hemolyse en trombose wordt geadviseerd om het beleid rondom een operatie bij een PNH patiënt af te stemmen met een hematoloog van een PNH expertisecentrum.
Zie intern protocol PNH en ingrepen (afgeschermd) voor het beleid.
Behandeling bij zwangerschap
De begeleiding van een zwangere PNH patiënte dient plaats te vinden in het PNH expertisecentrum met een nauwe samenwerking tussen hematoloog en gynaecoloog-perinatoloog.
Patiënten met een zwangerschapswens dienen verwezen te worden voor preconceptionele adviezen.
Zie intern protocol PNH en zwangerschap (afgeschermd) voor het beleid.
Acute situaties
Koorts bij eculizumab
Door de chronische remming van C5 ontbreekt bescherming tegen meningococcen. Een infectie kan als sepsis zeer fulminant en soms fataal verlopen, zonder het karakteristieke meningitis beeld. Iedere infectie moet daarom direct antibiotisch worden behandeld als ware het een meningococcen infectie.
Beleid:
- Patiënten nemen zelf contact op met het PNH expertise centrum
- Patiënten hebben om bovenggenoemde reden een kuur antibiotica in huis, waarmee ze direct moeten starten. Meestal is dit ciprofloxacine 2 dd 750 mg
- Beoordeel laagdrempelig op ernst en oorzaak van infectie en tekenen van doorbraakhemolyse
Verdenking op trombose
Trombose is de belangrijkste oorzaak van mortaliteit en blijvende invaliditeit bij patiënten met PNH.
Beleid:
- Bij verdenking op een trombose dient aanvullende diagnostiek te worden verricht
- Bij een PNH-gerelateerde trombose dient per acuut eculizumab gestart te worden
Ga terug naar de PNH homepage of lees meer over PNH:
Ga terug naar de algemene homepage Behandelprotocollen.